米Biogen社、ALSに対する核酸医薬の第3相で主要評価項目未達

 米Biogen社は2021年10月17日、筋萎縮性側索硬化症(ALS)を対象とするアンチセンス薬(一般名:tofersen、開発番号:BIIB067)の第3相ランダム化二重盲検試験(VALOR試験、米国の臨床試験データベースの登録番号:NCT02623699)の最新データを発表した。主要評価項目は達成されなかったが、副次評価項目や探索的評価項目でプラセボより優れる傾向が認められ、引き続気実施している非盲検拡大(OLE)試験でも一貫した傾向が継続している。これらのデータは、同日、米神経学会(ANA)で報告された。

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