米Retrotope社、乳児神経軸索ジストロフィーに対するRT001の第2/3相試験で好結果

 米Retrotope社は2021年10月6日、乳児神経軸索ジストロフィー(INAD)患者を登録して行った、同社パイプラインRT001(安定化リノール酸)に関するシングルアームの第2/3相臨床試験と、並行して実施した、この疾患の自然歴を調べる自然史研究で得られたデータを報告した。

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