米Broad研など、骨格筋への送達効率高めたAAVベクターを開発

 遺伝性筋肉疾患に対する遺伝子治療に有用なアデノ随伴ウイルス(AAV)の新たなファミリーが開発された。米Broad Institute of MIT and Harvard、米Harvard Universityなどの共同研究により開発された「MyoAAV」と呼ぶ一群のAAVベクターで、少ないベクター用量で機能性遺伝子を効率的に骨格筋に送達させることが検証された。同研究成果は、2021年9月9日のCell誌のオンライン版に掲載された。

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