米Intellia社と米Regeneron社、アミロイドーシスのゲノム編集療法でTTR蛋白質が大幅減少

 米Intellia Therapeutics社と米Regeneron Pharmaceuticals社は、2021年6月26日、トランスサイレチン型家族性(ATTRv)アミロイドーシスを対象とするin vivoゲノム編集療法(開発番号:NTLA-2001)の第1相臨床試験(米国の臨床試験データベースの登録番号:NCT04601051、欧州臨床試験データベースの登録番号:EudraCT2020-002034-32)の中間結果を発表した。1回の静注で用量依存的な薬力学的効果が確認され、異常なトランスサイレチン(TTR)蛋白質の血清中濃度が大幅に減少した。

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