米Amicus社、ポンペ病対象のAT-GAA第3相で有効性を一部で確認

 希少疾患治療薬の開発に取り組んでいる米Amicus Therapeutics社は2021年2月11日、酵素補充療法(ERT)と薬理学的シャペロンを組み合わせたAT-GAAを、成人のポンペ病患者に適用した第3相臨床試験PROPELの最新データを公表した。主要評価項目は達成されなかったが、得られたデータはAT-GAAが患者の呼吸機能を改善することを示した。また、臨床試験に登録されるまで標準ERTを受けていた患者においては、筋骨格系にも利益をもたらすことも明らかとなった。

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