米AVROBIO社、ライソゾーム病に対する遺伝子治療開発の進捗状況を公表

 遺伝性疾患を対象に遺伝子治療の開発を目指している米AVROBIO社は、2020年11月17日、I型ゴーシェ病、ファブリー病、シスチン蓄積症を対象とする臨床試験の最新データを公表した。また、III型ゴーシェ病、ハンター症候群、ポンペ病を標的とする前臨床開発が複数の製品で進行していることを明らかにした。

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