米Ultragenyx社、希少神経疾患の核酸医薬の第1/2相中間解析で機能改善

 米Ultragenyx Pharmaceutical社は、2020年10月26日、米GeneTx Biotherapeutics社と共同開発中のアンジェルマン症候群治療薬(開発番号:GTX-102)の第1/2相臨床試験(NCT04259281)の中間解析結果を発表した。初回登録の小児患者5例で複数項目の機能評価が改善したが、安全性の懸念事項が浮上したため、以後の試験ではプロトコルを修正するとしている。

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