
米Ultragenyx Pharmaceutical社は、2020年10月26日、米GeneTx Biotherapeutics社と共同開発中のアンジェルマン症候群治療薬(開発番号:GTX-102)の第1/2相臨床試験(NCT04259281)の中間解析結果を発表した。初回登録の小児患者5例で複数項目の機能評価が改善したが、安全性の懸念事項が浮上したため、以後の試験ではプロトコルを修正するとしている。
この記事は有料会員限定です
- 会員の方はこちら
- ログイン
- 2週間の無料トライアルもOK!
- 購読・試読のお申し込み
- ※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)