米Ultragenyx社と米Solid社、筋ジスに新たな遺伝子治療を開発へ

 米Ultragenyx Pharmaceutical社と米Solid Biosciences社は、2020年10月23日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象とする新規の遺伝子治療を共同開発すると発表した。Ultragenyx社のアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター製造技術と、Solid社が開発するマイクロジストロフィンの人工遺伝子を組み合わせ、新たな遺伝子治療を創出する。

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