CRISPR社と米Vertex社、βサラセミアのゲノム編集療法でPOCを取得

 スイスCRISPR Therapeutics社と米Vertex Pharmaceuticals社は、2020年6月12日、重症ヘモグロビン異常症を対象に共同開発中のCRISPR/Cas9ゲノム編集療法(開発番号:CTX001)の第1/2相中間結果を発表した。2019年11月に発表した輸血依存性βサラセミア(TDT)患者を対象とする臨床試験(CLIMB-Thal-111試験)および重症鎌状赤血球症(SCD)患者を対象とする臨床試験(CLIMB-SCD-121試験)の中間結果の続報で、最新データは2020年6月の欧州血液学会(EHA)で報告された。

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