米Pfizer社、筋ジスの遺伝子治療の第1b相試験で有用性確認

 米Pfizer社は2020年5月15日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の適応で開発中の遺伝子治療薬候補PF-06939926の第1b相試験(NCT03362502)の2回目の中間結果を発表した。2019年6月の中間報告後に更新されたデータで、9例の男児患者で安全性と有効性が1年にわたり持続していることが確認された。同社は、追加登録の3例を含めた最新データを、2020年5月12日から15日までリモート開催された米遺伝子細胞治療学会(ASGCT)で報告した。

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