阪大、核酸標的低分子化合物がハンチントン病のリピート長を短縮

 大阪大学大学院医学系研究科神経内科学の中森雅之特任講師、望月秀樹教授、同大産業科学研究所の中谷和彦教授、米Hospital for Sick KidsのChristopher Pearson博士らの研究グループは、特定のDNA構造に結合する低分子化合物のナフチリジンアザキノロン(Naphthyridine-Azaquinolone:NA)に、ハンチントン病の原因であるCAGリピートの異常伸長を短縮させる作用があることを、in vitro、in vivoで確認した。研究成果は、2020年2月15日のNature Genetics誌に発表された。

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