米研究者、AAV9を用いる遺伝子治療でALSのマウスの運動機能を保護

(2020.01.10 08:00)1pt
森下紀代美

 米University of California San Diego School of Medicineの研究者らが率いる国際チームは、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の成熟マウスを対象に、遺伝子サイレンシングのためのベクターを効果的に送達する新たな方法を開発した。この治療用ベクターを発症前に送達すれば、退行性の運動ニューロンの障害が長期に抑制され、既に発症している場合でも、治療の開始により疾患の進行が止められることが分かった。詳細は、Nature Medicine誌のオンライン版(2019年12月23日付)に報告された。

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