米Sarepta Therapeutics社は2019年12月12日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を適応とするエキソン53のスキッピング薬golodirsenが、米食品医薬品局(FDA)により迅速承認されたと発表した。製品名は「VYONDYS 53」。同社は直ちに販売を開始する意向で、迅速承認制度にのっとる市販後確認試験(ESSENCE)の患者登録を既に開始した。2024年までには同試験の結論が出ると見込んでいる。

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