スイスCRISPR Therapeutics社と米Vertex Pharmaceuticals社は、2019年11月19日、重症のヘモグロビン異常症患者を対象とするゲノム編集療法のCTX001について、2本のフェーズI/IIで最初に治療を受けた患者から、好ましいデータが得られたと発表した。

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