NCNP、エキソン44を読み飛ばす筋ジスの核酸医薬の医師主導治験開始

独自技術用いた配列連結型アンチセンス
(2019.11.07 08:00)1pt
久保田文

 国立精神・神経医療研究センター(NCNP)は、2019年11月6日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象として、ジストロフィン遺伝子のエキソン44のスキッピング作用を持つアンチセンス(NS-089/NCNP-02)の医師主導治験を開始したと発表した。新たなアンチセンス(NS-089/NCNP-02)は、NCNPと日本新薬が共同開発したもので、今回がファースト・イン・ヒューマン試験となる。治験薬は日本新薬が提供する。

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