米Krystal社、栄養障害型表皮水疱症を対象とする遺伝子治療がPI/IIで病変閉塞効果

FDAのRMAT対象品目に指定
(2019.07.01 08:00)1pt
川又総江

 希少難治性皮膚疾患の遺伝子治療を開発する米Krystal Biotech社は、2019年6月24日、栄養障害型表皮水疱症(DEB)の適応で開発中の遺伝子治療KB103のフェーズII(GEM-2)、およびフェーズI(GEM-1)の中間解析結果を発表した。これら2試験でポジティブデータが得られたことから、米食品医薬品局(FDA)はKB103を再生医療先端治療(Regenerative Medicine Advanced Therapy:RMAT)の対象品目に指定した。

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