米bluebird社、βサラセミア遺伝子治療の臨床試験で輸血無しで最長45カ月

3試験でβ0/β0遺伝子型を問わず計46例に治療
(2019.06.25 08:00)1pt
川又総江

 米bluebird bio社は2019年6月14日、レンチウイルスベクターを用いた遺伝子改変の自家造血幹細胞(HSC)を単回静注する遺伝子治療「LentiGlobin」の臨床試験3本の最新結果を発表した。完了したフェーズI/II(Northstar試験=HGB-204)と、継続中の2本のフェーズIII(Northstar-2試験=HGB-207、Northstar-3試験=HGB-212)の結果で、同年6月13日から16日にオランダで開催された欧州血液学会(EHA)で報告された。

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