JCRファーマは、2019年5月16日、2019年3月期の決算説明会を開催。アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターに治療用の遺伝子を搭載、投与するin vivoの遺伝子治療について、ライソゾーム病を対象として、2021年度に臨床試験を開始すると明らかにした。

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