英MeiraGTx社、網膜色素変性症を対象とする遺伝子治療のフェーズI/IIで好結果

　英MeiraGTx社は、2019年5月14日、RPE65遺伝子の変異を両アレルに有する小児と若い成人の網膜色素変性症患者にAAV-RPE65を適用した、用量漸増フェーズI/IIで好結果が得られたと発表した。