米PTC社、SMAの経口スプライシング修飾薬の臨床試験で有用性確認

(2019.05.20 08:00)1pt
大西淳子

 米PTC Therapeutics社は、2019年5月7日、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する経口治療薬候補であるrisdiplam(RG7916)に関するFIREFISH試験とSUNFISH試験のパート1で、引き続き、I型、II型、III型のSMA患者に対する臨床的有用性が示されたと発表した。

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