鳥取大檜垣氏ら、GM1ガングリオシドーシスにシャペロン薬を開発中

 鳥取大学研究推進機構研究基盤センターの檜垣克美准教授、難波栄二教授らの研究チームは、ライソゾーム病に対するシャペロン薬のアッセイ系や疾患モデルマウスなどの創薬基盤を保有。同創薬基盤を活用し、β-ガラクトシダーゼの欠損や活性低下によって起こるライソゾーム病の一種、GM1ガングリオシドーシスに新規の薬理学的シャペロン(シャペロン薬)を開発している。2019年3月18日、檜垣准教授、難波教授が本誌の取材に応じた(関連特集)。

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