米Amicus社、ポンぺ病に対する新規シャペロン薬のフェーズIIIに日本も参加へ

 米Amicus Therapeutics社が開発したファブリー病治療薬の「ガラフォルドカプセル」(ミガーラスタット)は、標的蛋白質であるαガラクトシダーゼA(α-GalA)の立体構造を安定化し、酵素活性を発揮させる薬理学的シャペロン(シャペロン薬)だ。2018年末時点で、日本を含めて8カ国・地域(欧州は1カ国扱い)で承認され、2018年の売上高は、9120万ドル(約102億円)に上る。2019年4月3日、Amicus Therapeutics社の日本法人であるAmicus Therapeutics(東京・千代田)のメディカルアフェアーズ部山田眞路メディカル・ディレクター、土屋実央リージョナルメディカルアドバイザー、後藤七重アソシエイトディレクターが、本誌の取材に応じた(関連特集)。

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