特集連動◎標的蛋白質の構造を安定化するシャペロン薬

米Amicus社、ポンぺ病に対する新規シャペロン薬のフェーズIIIに日本も参加へ

(2019.04.23 08:00)1pt
久保田文

 米Amicus Therapeutics社が開発したファブリー病治療薬の「ガラフォルドカプセル」(ミガーラスタット)は、標的蛋白質であるαガラクトシダーゼA(α-GalA)の立体構造を安定化し、酵素活性を発揮させる薬理学的シャペロン(シャペロン薬)だ。2018年末時点で、日本を含めて8カ国・地域(欧州は1カ国扱い)で承認され、2018年の売上高は、9120万ドル(約102億円)に上る。2019年4月3日、Amicus Therapeutics社の日本法人であるAmicus Therapeutics(東京・千代田)のメディカルアフェアーズ部山田眞路メディカル・ディレクター、土屋実央リージョナルメディカルアドバイザー、後藤七重アソシエイトディレクターが、本誌の取材に応じた(関連特集)。

ここから先は「日経バイオテク」「日経バイオテクONLINE」の
有料読者の方のみ、お読みいただけます。

ログイン 購読お申込み

ONLINE法人版無料トライアル(2週間)でも記事の続きがお読みいただけます。
※トライアルのお申込みは「法人(内におけるご担当者の方)」に限ります。

無料トライアルお申込み

日経バイオテク お薦めの専門書籍・セミナー

  • セミナー「多様化する核酸医薬のモダリティ」
    2019年11月21日(木)開催!核酸医薬の研究開発が世界的に本格化。モダリティの多様化も進んでいる。日本発の核酸医薬が、果たして世界市場で存在感を示すことはできるかーー。その可能性を探る。
  • 最新刊「バイオベンチャー大全 2019-2020」
    日本発の将来有望なシーズを実用化・事業化へつなぐ、未上場ベンチャー267社の詳細リポート集!提携先を求める製薬企業や、投資先を探るベンチャーキャピタルにとって、バイオベンチャーの企業価値、コア技術の展望を見通すために有益です。

PR・告知製品・サービス一覧人材・セミナー・学会一覧