JCR、ライソゾーム病などにAAVベクター用いた遺伝子治療開発へ

 JCRファーマが、ライソゾーム病をはじめとする希少疾患を対象として、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターに治療用の遺伝子を搭載し、投与するin vivoの遺伝子治療の開発に乗り出す。2019年2月1日、研究企画本部長を務める薗田啓之執行役員が本誌の取材に応じ、既に製造のめどがついていることなどを明らかにした(関連特集)。

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