デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の根本治療になり得るCRISPRゲノム編集治療候補が、マウスモデルへの1回のみの静脈内投与で1年を超える長期効果を示した。米Duke University Department of Biomedical Engineering のCharles A. Gersbach氏らのグループによる研究成果で、実用化に向けた具体的な課題も明らかにした。2019年2月18日、Nature Medicine誌オンライン版に発表された。

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