蛋白質または遺伝子の機能不全が原因で生じる疾患を対象に、mRNA治療薬を開発している米Translate Bio社は、2019年1月22日、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症(OTC欠損症)患者を対象にMRT5201を投与するフェーズI/IIについて、米食品医薬品局(FDA)から口頭で開始差し止め通告を受けたことを明らかにした。

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