米Spark社、ポンペ病遺伝子治療候補のIND妥当性を示す前臨床有効性を発表

2019年内にも欧米でPI/II開始へ
(2018.10.16 08:00)1pt
川又総江

 米Spark Therapeutics社は2018年10月8日、ライソゾーム病(リソソーム蓄積症)の1つであるポンペ病の対象で開発中の遺伝子治療候補SPK-3006の前臨床試験データを発表し、既に米食品医薬品局(FDA)と臨床試験開始許可申請(IND)前の協議に入ったことを明らかにした。10月6日には、アルゼンチンで開催された国際会議(23rd International Congress of the World Muscle Society)で同試験結果の詳細を報告した。

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