米AVROBIO社、ファブリー病に対する遺伝子治療のPI/IIで有望なデータ

治療1例目は酵素補充療法からの離脱に成功
(2018.10.11 08:00)1pt
川又総江

 AVROBIO社は2018年10月1日、ファブリー病を対象とする遺伝子治療候補AVR-RD-01のフェーズIとフェーズIIの中間結果を発表した。フェーズIの1例目の患者はAVR-RD-01を1回のみ静注後18カ月を経過し、隔週投与が必要な酵素補充療法(ERT)から解放された。詳細なデータは10月5日からカナダで開催された第1回Canadian Symposium on Lysosomal Diseases(CLSD)で報告され、10月16日からスイスで開催される第26回Annual Congress of the European Society of Cell&Gene Therapy(ESCGT)でも報告される予定。

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