京大萩原氏、「独自のフェノタイプアッセイ核に基礎研究も創薬も」

 近年、核酸そのものではなく、スプライシングなどに関わる蛋白質に作用する低分子薬を使ってmRNAの転写、スプライシング、翻訳などを調節するというアプローチの研究も進んでいる。米Biogen社の脊髄性筋萎縮症(SMA)を対象としたアンチセンス(エキソンインクルージョン)の「SPINRAZA/スピンラザ」の承認も、スプライシングを制御する低分子薬の研究開発の追い風になっている。独自のフェノタイプアッセイ(フェノタイプスクリーニング)系を構築し、スプライシングを制御する低分子化合物の探索・開発を進める京都大学大学院医学研究科形態形成機構学教室の萩原正敏教授が、2018年9月5日、本誌の取材に応じた(関連特集)。

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