代謝系の希少疾患に対する新治療薬の発見と開発に取り組んでいる米Amicus Therapeutics社は、2018年9月10日、ポンペ病を対象とする新たな酵素補充療法AT-GAAについて、臨床開発の進展と承認申請に向けた事業の進捗状況を公表した。

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