世界初、米国で米Alnylam社のsiRNA医薬「ONPATTRO」が承認獲得

 米Alnylam Pharmaceuticals社は、2018年8月10日、成人の遺伝性トランスサイレチン型(hATTR)アミロイドーシスによる多発性神経障害の治療薬として、同社の核酸医薬である「ONPATTRO」(patisiran)が、米食品医薬品局(FDA)から承認を得たと発表した。RNA干渉(RNAi)によるsiRNA医薬が承認されるのは、世界で初めて。

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