Sarepta社、DMDのマイクロジストロフィン遺伝子治療のPI/IIa差し止め

　米Sarepta Therapeutics社は2018年7月25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者対象の遺伝子治療（AAVrh74.MHCK7マイクロジストロフィン）のフェーズI/IIa（NCT02710500）が差し止めになったことを明らかにした。7月24日、同試験を行っている米Nationwide Children's HospitalのResearch Instituteが米食品医薬品局（FDA）から通告文書を受け取った。