遺伝性の希少疾病用医薬品の研究開発を手掛けるAmicus Therapeutics社の日本法人であるアミカス・セラピューティクスは、2018年7月7日、報道機関向けの説明会を開催。Amicus社のJohn Crowley会長兼最高経営責任者(CEO)や、脳神経疾患研究所先端医療研究センター長・遺伝病治療研究所所長兼、東京慈恵会医科大学の衛藤義勝名誉教授らが登壇し、ファブリー症治療薬として国内で初めての経口剤である「ガラフォルド」(ミガーラスタット)の作用機序や、ファブリー病について説明した。Crowley会長はかつて、希少疾患のポンペ病と診断された自身の子供のために創薬ベンチャー米Novazyme Pharmaceuticalsの設立に参加。NovazymeはGenzyme社(スイスSanofi社)に買収され、ポンペ病治療薬「Myozyme(マイオザイム)」(アルグルコシダーゼアルファ)が発売された。

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