日本新薬は2018年6月28日、国立精神・神経医療研究センター(NCNP)と共同開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬NS-065/NCNP-01の国内フェーズI/II(JapicCTI-163291)の結果を発表した。治験調整医師であるNCNPトランスレーショナル・メディカルセンター長の小牧宏文氏は、同年6月に米国で開催された2018 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conferenceで、筋肉内でジストロフィン蛋白質が産生されたことを報告した。

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