米Sarepta社、筋ジスに対する遺伝子治療のPI/IIaで好データ

マイクロジストロフィン発現する遺伝子治療の中間結果
(2018.06.22 08:00)1pt
川又総江

 米Sarepta Therapeutics社は、2018年6月19日、米Nationwide Children’s Hospitalと共に開発を進めているデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療(AAVrh74.MHCK7マイクロジストロフィン)のフェーズI/IIa(NCT02710500)の中間結果を発表した。試験責任医師であるNationwide Children’s HospitalのJerry Mendell氏が、同社のR&D Dayで初めて公表したポジティブデータで、今後追加する登録患者への治療に期待が高まった。

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