スイスCRISPR Therapeutics社と米Vertex Pharmaceuticals社は、2018年5月30日、CRISPR/Cas9システムを用いて、ex vivoで鎌状赤血球症患者の自家造血幹細胞をゲノム編集するゲノム編集療法(CTX001)のフェーズI/II開始に向け、2018年4月に米食品医薬品局(FDA)へ提出していた臨床試験開始許可申請(IND)に関し、FDAから差し止めが指示されたと発表した。

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