米Solid社、デュシェンヌ型筋ジスへの遺伝子治療の臨床試験が差し止め
マイクロジストロフィン遺伝子を導入
(2018.03.19 08:00)
川又総江
米Solid Biosciences社は2018年3月14日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療候補SGT-001が米食品医薬品局（FDA）よりフェーズI/II（IGNITE DMD試験、NCT03368742）の差し止めを通告されたと発表した。1カ月前に投与した最初の患者が原因不明の血小板数減少などを理由に入院したためで、現在その症例は回復しているが、同試験の患者登録と投与を中断している。
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