向神経性のアデノ随伴ウイルス(AAV)9型を用いた脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療で、良好な結果を得られたとする臨床試験の結果が、先ごろ報告された。しかし、米Pennsylvania大学などの研究者たちが、SMAに対する臨床試験で用いられたAAV9ベクターをヒト以外の霊長類と子ブタに高用量静脈内投与する動物実験を行ったところ、肝毒性と、感覚ニューロンの変性が見られたという。詳細は、2018年1月29日、Human Gene Therapy誌オンライン版に報告された。

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