Spark社、米国で網膜ジストロフィーに対する遺伝子治療が承認を獲得

(2017.12.27 08:00)1pt
大西淳子

 米Spark Therapeutics社は、2017年12月19日、米食品医薬品局(FDA)が、RPE65遺伝子の変異をホモに持つ網膜ジストロフィーの患者を対象に、遺伝子治療「LUXTURNA」 (voretigene neparvovec-rzyl)を承認したと発表した。

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