米Spark Therapeutics社は、2017年12月19日、米食品医薬品局(FDA)が、RPE65遺伝子の変異をホモに持つ網膜ジストロフィーの患者を対象に、遺伝子治療「LUXTURNA」 (voretigene neparvovec-rzyl)を承認したと発表した。

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