米Spark Therapeutics社と米Pfizer社は、血友病Bを対象に開発中の遺伝子治療SPK-9001に関するオープンラベルの多施設非無作為化フェーズI/IIa試験で得られた好結果が、米Philadelphia小児病院などの研究者によってNEJM誌2017年12月7日号に報告されたことを明らかにした。治療後には、年間出血率も濃縮第IX因子製剤の累積使用量も劇的に減少したという。
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