米Spark Therapeutics社と米Pfizer社は、血友病Bを対象に開発中の遺伝子治療SPK-9001に関するオープンラベルの多施設非無作為化フェーズI/IIa試験で得られた好結果が、米Philadelphia小児病院などの研究者によってNEJM誌2017年12月7日号に報告されたことを明らかにした。治療後には、年間出血率も濃縮第IX因子製剤の累積使用量も劇的に減少したという。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)