スイスCRISPR Therapeutics社は、2017年12月7日、欧州で、CRISPR/Cas9でゲノム編集した自家造血幹細胞をβサラセミア患者に適用する治療(CTX001)のフェーズI/II試験を行うために、臨床試験実施申請(CTA)を提出したと発表した。CRISPRによるゲノム編集を利用した初めての臨床試験になるとみられる。

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