Sangamo社、in vivoゲノム編集療法のPI/IIで患者への治療を開始

ハンター症候群を対象
(2017.11.22 08:00)1pt
大西淳子

 米Sangamo Therapeutics社は、2017年11月15日、ムコ多糖症II型(MPS II;ハンター症候群とも言う)の成人患者に同社のin vivoゲノム編集療法SB-913を単回投与する多施設フェーズI/II試験CHAMPIONSにおいて、最初の患者に治療を実施したと発表した。

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