英NICEガイダンス案、ADA-SCIDに高額な遺伝子治療strimvelisを推奨

 英国立医療技術評価機構(NICE)は、2017年10月23日、英GlaxoSmithKline社の生体外遺伝子治療である「strimvelis」について、小児における先天性免疫不全希少疾患であるアデノシン・デアミナーゼ欠損による免疫不全症(ADA-SCID)を適応症として、英国民保健サービス(NHS)における通常使用を推奨するガイダンス案を発表した。

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