米Spark Therapeutics社は2017年10月12日、遺伝性網膜疾患の遺伝子治療「LUXTURNA」(voretigene neparvovec)が米食品医薬品局(FDA)細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会の全会一致で承認が推奨されたと発表した。適応症はRPE65の両対立遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーの視力喪失で、処方箋薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく審査終了目標日の2018年1月12日までに優先審査される。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)