Spark社、FDAが遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子治療を満場一致推奨

遺伝性疾患に対する遺伝子治療として米国初承認の見通し
(2017.10.16 08:00)1pt
川又総江

 米Spark Therapeutics社は2017年10月12日、遺伝性網膜疾患の遺伝子治療「LUXTURNA」(voretigene neparvovec)が米食品医薬品局(FDA)細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会の全会一致で承認が推奨されたと発表した。適応症はRPE65の両対立遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーの視力喪失で、処方箋薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく審査終了目標日の2018年1月12日までに優先審査される。

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