筋ジストロフィーに対するENA核酸医薬が心筋でも作用、マウス実験で

神戸学院大松尾氏、第一三共などが第22回国際筋学会で発表
(2017.10.12 08:00)1pt
加藤勇治=日経メディカル

 修飾核酸ENA(2'-O,4'-C-Ethylene-bridged Nucleic Acids)と2'-OMe(2'-O-methyl RNA)を使ったジストロフィンmRNAのエキソンスキッピングを起こす核酸医薬であるDS-5141bが、他の製剤では起こりにくい心筋での作用があることが確認された。これまでに開発されている筋ジストロフィーを対象としたエキソンスキッピング用アンチセンスオリゴヌクレオチドは心筋における作用がほとんど無く、マウスの結果ではあるものの心筋でエキソンスキッピング作用を発揮したDS-5141bは治療上の課題を解決するものと期待できる結果だ。10月3日からフランスで開催された第22回国際筋学会(The 22nd International Annual Congress of the World Muscle Society)で、第一三共、鳥取大学、Trans Chromosomics社(鳥取県米子市)、兵庫医科大学、神戸学院大学のグループが発表した。

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