bluebird社、副腎白質ジストロフィー症への遺伝子治療の中間解析結果を発表

(2017.10.11 08:00)1pt
大西淳子

 米bluebird bio社は、大脳型副腎白質ジストロフィー症(CALD)の患者を対象に遺伝子治療「Lenti-D」(elivaldogene tavalentivec)を実施した、シングルアームのフェーズII/III Starbeam試験(ALD-102)の中間結果が、The New England Journal of Medicine(NEJM)誌電子版に2017年10月4日に発表されたことを明らかにした。

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