京都大学iPS細胞研究所(CiRA)増殖分化機構研究部門の今村恵子氏、井上治久氏らは、2017年5月25日、筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者由来人工多能性幹(iPS)細胞から作製した運動ニューロンを用いた化合物スクリーニング系を構築したと発表した。さらに同スクリーニングを活用し、ALSの治療標的分子候補としてSrc/c-Abl蛋白質を同定、ALSによる運動ニューロン細胞死を抑制する複数の既存薬を発見した。そのうち、Src/c-Ablのリン酸化を阻害するボスチニブは、オートファジーを促進することで異常蛋白質の蓄積と細胞死を抑制することが分かった。研究成果は、2017年5月24日の米Science Translational Medicineオンラインに掲載された。

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