米Biogen社は、2017年4月24日、アンチセンス薬「SPINRAZA」(ヌシネルセン)を遅発型脊髄性筋萎縮症(SMA)の小児患者に投与したフェーズIII CHERISH試験の最終結果が、2017年4月22-28日にマサチューセッツ州ボストンで開催される米神経学会(ANA)の年次総会で報告されることを明らかにした。データは、介入群の運動機能に、統計学的に有意な、臨床的に意義のある改善が生じたこと、安全性のプロファイルはこれまで通り好ましいことを意味しているという。

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