米Biogen社と米Ionis Pharmaceuticalsは2016年11月7日、両社が脊髄性筋萎縮症(SMA)の適応で共同開発中のアンチセンス薬「SPINRAZA」(nusinersen)が、遅発型(2型)SMA患者を対象とするフェーズIII(CHERISH)の中間解析で主要評価項目を達成したと発表した。乳児期発症型(1型)SMA患者を対象とするフェーズIII(ENDEAR)の主要評価項目達成は既に報告しており、幅広い患者に適応可能とするデータが強化された。Biogen社は2016年末、または2017年第1四半期には米国で発売する意向。

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