米国立衛生研究所(NIH)のRandy J. Chandler氏らは、モデルマウスを用いた実験で、遺伝性のリソソーム蓄積病であるニーマンピック病C1型(NPC1)に対する遺伝子治療の可能性を示した。2016年10月25日に発表された論文によると、遺伝子治療が適用されたマウスモデルには、NPC1の症状軽減が見られたという。

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